威罗菲尼(Vemurafenib)可用于组织细胞增生症长期治疗

去年某国外杂志刊登的2期VE-BASKET试验结果显示，威罗菲尼(vemurafenib)能够长期医治有BRAF V600突变的ECD和LCH患病者。那么这两种病区别代表什么疾病呢？Erdheim-Chester disease（ECD）病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）常有BRAF V600突变。

Vemurafenib是BRAF V600抑制剂。之前的报道显示vemurafenib能够医治ECD和LCH，但是缺乏长期使用vemurafenib医治时的有效性和安全特性数据。VE-BASKET试验纳入26名患病者，其中22名为ECD、4名为LCH。患病者接受vemurafenib（960毫克，每日2次）医治，直到疾病进展或出现不能耐受的不良反应。中位随访时间为28.8个月。无进展寿命（PFS）和总寿命（OS）尚未高达。

研究结果显示，全部的患病者总缓解率（ORR）为61.5%、ECD患病者的ORR为54.5%。所有患病者评为稳定（SD）或更好。2年的PFS率为86%，2年的OS率为96%。FDG-PET/CT检测后15名患病者评为有代谢缓解（metabolic response），其中12名评为完全代谢缓解。常见的不良事件有关节痛、斑丘疹、疲乏、脱发、QT间期增加、皮肤乳头状瘤、角化过度等。研究者认为vemurafenib能够长期医治有BRAF V600突变的ECD和LCH患病者。

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