威罗菲尼(zelboraf)适应症除了黑色素瘤还有埃德海姆切斯特病

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一项二期试验测试了靶向药物威罗菲尼(zelboraf)对于具有BRAF V600突变的肿瘤的效果。在2011年,威罗菲尼获得具有BRAF突变的黑色素瘤的适应病症,。但除了黑色素瘤,在其它恶性肿瘤肿瘤中也存在这一突变,于是有研究者想,威罗菲尼是否对这些患病者也有效呢?

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这项试验招募了122名患病者,涉及十几种不同恶性肿瘤,并且都通过基因检查确定是BRAF V600突变阳性。结果显示,威罗菲尼在多种肿瘤患病者中都产生了缓解作用,但效果不一,在非小细胞肺癌、埃德海姆⁃切斯特病(ECD)和朗格汉斯细胞组织细胞增生症中效果最佳,缓解率超过40%——后两种都是罕见病。

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这个结果鼓舞人心:靶向药物果然对具有特定突变的恶性肿瘤有作用,即使组织不同也有发挥药效的潜力。基于这个试验和后续结果,FDA在2017年11月扩大了威罗菲尼(zelboraf)的适应病症,批准其医治BRAF V600突变阳性的ECD。威罗菲尼是FDA批准的首个ECD治疗方法。

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