威罗菲尼可使黑素瘤的客观缓解率提高至约50%

既往晚后期黑素瘤的预后极差，造成的去世人数占皮肤癌相关去世人数的75%。黑素瘤的医治通常是以初期外科手术切除、中晚后期外科手术切除后辅以高剂量干扰素医治以及不可切除者给予标准药品达卡巴嗪（DTIC）化学疗法为主的综合医治。然而，常用化学疗法药品单药缓解率均＜20%，中位生存期仅为2～8个月，5年生存几率不足10%，预后极差。

随着靶向医治和免疫医治的出现，尤其是免疫医治的发展，改变了晚后期黑素瘤预后极差的现状。靶向医治如BRAF抑制剂威罗菲尼可使黑素瘤的客观缓解率（ORR）提高至约50%，中位无进展生存（PFS）时间亦增加至约7个月；但绝大多数患病者因获得性耐受药物导致丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路激活，而在1～2年内重复发。

另一类靶向药物物MAPK/细胞外调节蛋白激酶（ERK）抑制剂对总体预后的改善不明显，但在BRAF突变的转移扩散性黑素瘤中的收益较为显著。BRAF/MEK抑制剂的联合使用药对BRAF突变患病者的治疗效果令人满意，因此成为该类患病者的一线医治方案。在免疫医治中，CTLA-4抑制剂与PD-1抑制剂大大提高了黑素瘤患病者的生存预后。

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